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O Regulamento Europeu sobre Medicamentos Pediátricos, adotado em 2007, teve como objetivo solucionar o problema da utilização de medicamentos não pediátricos nesta população. Este regulamento cria incentivos para o desenvolvimento de medicamentos em pediatria que, devido às suas características, têm um baixo interesse comercial na indústria farmacêutica e, portanto, estão ausentes no mercado sem alternativas terapêuticas. Desde 2007, houve um impacto positivo deste regulamento na disponibilidade de medicamentos para a população pediátrica, considerando os seus objetivos. O desenvolvimento de medicamentos pediátricos integrou-se no desenvolvimento geral do medicamento, através da consideração desta população num plano de investigação dedicado, considerando o potencial uso pediátrico desses medicamentos. Vários novos medicamentos foram autorizados, com indicações pediátricas e formas farmacêuticas adequadas para essas faixas etárias. O elevado número de planos de investigação pediátrica aprovados também indica que existem novos medicamentos em desenvolvimento e que as informações sobre a população pediátrica tiveram definitivamente um aumento significativo. Esta dissertação tem como objetivo descrever a evolução da implementação do regulamento europeu sobre medicamentos pediátricos e, consequentemente, o seu impacto no desenvolvimento de novos medicamentos para esta população. Especificamente, caracterizará os esforços criados para desenvolver novos ensaios clínicos e medicamentos indicados para população pediátrica, identificando as necessidades terapêuticas pediátricas bem como melhores práticas na gestão da utilização “off-label”. A utilização de medicamentos de uso pediátrico em "off-label", embora legítima, é uma preocupação séria e real. As consequências relacionadas com o tratamento de crianças com formulações e regimes terapêuticos inadequados que não foram adequadamente comprovados para esta faixa etária podem ser subterapêuticas - falhada eficácia terapêutica e progressão da doença - ou eventualmente toxicidade e podem levar a efeitos negativos e potencialmente graves no crescimento e desenvolvimento da criança.
The European Regulation on Paediatric Medicines adopted in 2007 aimed at solving the problem of the use of non-paediatric medicines. This Regulation creates incentives for the development of medicines in paediatrics which, because of their characteristics, have a low commercial interest in the pharmaceutical industry and, therefore, are lacking in the market without therapeutic alternatives. Since 2007, there has been a positive impact of this Regulation on the availability of medicines to the paediatric population, considering its objectives. The development of paediatric drugs became integrated into the overall development of the drug, through the consideration of this population in a dedicated Research Plan, considering the potential paediatric use of these drugs. Several new medicines have been authorised, with paediatric indications and pharmaceutical forms suitable for these age groups. The high number of approved Paediatric Investigation Plans also indicates that there are other medicines under development, and information about the paediatric population has definitely had a significant increase. This dissertation aims to describe the evolution of the implementation of the European regulation on paediatric medicines and, consequently, its impact on the development of new medicines for this population. Specifically, it will characterize the efforts created to develop new clinical trials and drugs indicated for the paediatric population, identifying the paediatric therapeutic needs as well as best practices in managing “off-label” use. The use of unauthorised paediatric drugs, while legitimate, is a serious and real concern. The consequences related to the treatment of children with unsuitable formulations and therapeutic regimens that have not been adequately proven in a certain age group (off-label use) may be subtherapeutic - failure of therapy and continuation of the disease - or eventually toxicity and may lead to negative and potentially serious effects on the child's growth and development. |