Comment risdiplam se compare-t-il aux autres traitements de l’amyotrophie spinale infantile (SMA) ? Résultats préliminaires d’une comparaison indirecte basée sur les données de l’essai FIREFISH-partie 1
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Comment risdiplam se compare-t-il aux autres traitements de l’amyotrophie spinale infantile (SMA) ? Résultats préliminaires d’une comparaison indirecte basée sur les données de l’essai FIREFISH-partie 1
Introduction L’arrivee sur le marche de traitements innovants represente une avancee majeure dans la prise en charge de la SMA. Il n’existe aucune comparaison directe entre ces differents traitements dans le cadre des essais cliniques. Objectifs L’objectif est de realiser une comparaison indirecte ajustee par appariement (MAIC) afin d’estimer l’efficacite relative de risdiplam par rapport a nusinersen et AVXS-101, et aux meilleurs soins de support (MSS). Patients et methodes Les caracteristiques a l’inclusion (âge, debut et duree des symptomes, score CHOP-INTEND) dans FIREFISH-partie1 ( NCT02913482 ) evaluant risdiplam ont ete ponderees afin de pouvoir etre similaires a celles de l’etude ENDEAR ( NCT02193074 ) evaluant nusinersen. L’efficacite relative entre les traitements a ete evaluee. Les criteres d’efficacite inclus dans la comparaison etaient la survie sans evenement, l’amelioration de la fonction motrice et la capacite a s’asseoir sans support evaluees par l’echelle HINE-2. Resultats L’analyse portait sur les donnees individuelles de 21 patients de FIREFISH-partie 1. L’analyse MAIC montre une reduction significative du nombre de deces et de recours a la ventilation permanente sous risdiplam compare a nusinersen (Hazard Ratio [HR] 0,11, IC 95 % 0,00-0,30) et MSS (HR 0,23 ; IC 95 % 0,00-0,66). La comparaison indirecte non ajustee a donne des resultats similaires. L’analyse FIREFISH vs CL-101 n’a pas pu etre faite car les caracteristiques a l’inclusion des deux populations etaient trop differentes. Discussion Cette methode ne prend pas en compte de potentielles evolutions des soins standards et accroit l’incertitude statistique des resultats du fait de la reponderation. En ajustant sur les donnees de l’etude publiee, il est considere qu’il s’agit de la population cible. L’estimation de l’efficacite relative de risdiplam versus AVXS-101 necessite une analyse sur des populations de patients comparables. Conclusion Cette analyse preliminaire par la methode statistique MAIC indique que risdiplam pourrait donner de meilleurs resultats que nusinersen dans le traitement de la SMA.