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1Academic Journal
المؤلفون: Deiva, Kumaran, Ausseil, Jérôme, de Bournonville, Stéphanie, Zérah, Michel, Husson, Béatrice, Gougeon, Marie-Lise, Poirier-Beaudouin, Béatrice, Zafeiriou, Dimitrios, Parenti, Giancarlo, Heard, Jean-Michel, Tardieu, Marc
المساهمون: Université Paris-Saclay, Hôpital Bicêtre AP-HP, Le Kremlin-Bicêtre, Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), Institut Fédératif de Biologie (IFB), Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse), Centre de Physiopathologie Toulouse Purpan (CPTP), Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3), Université de Toulouse (UT)-Université de Toulouse (UT)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Service de neurologie pédiatrique CHU Necker, Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpital Necker - Enfants Malades AP-HP, Imagine - Institut des maladies génétiques (IMAGINE - U1163), Université Paris Descartes - Paris 5 (UPD5)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière = Brain and Spine Institute (ICM), Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-CHU Pitié-Salpêtrière AP-HP, Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Département de Santé Globale - Department Global Health, Institut Pasteur Paris (IP), Aristotle University of Thessaloniki, University of Naples Federico II = Università degli studi di Napoli Federico II, Telethon Institute of Genetics and Medicine = Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM), Biothérapies pour les Maladies Neurodégénératives, Institut Pasteur Paris (IP)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), This study was supported by uniQure, Association Française contre les Myopathies, Institut Pasteur, and Vaincre les Maladies Lysosomales. The study was sponsored by Institut Pasteur during the first 30 months and by uniQure during the following 36 months.
المصدر: ISSN: 1043-0342.
مصطلحات موضوعية: cognition, intra cerebral gene therapy, outcome, safety, security, MESH: Brain / diagnostic imaging, MESH: Child, Preschool, MESH: Follow-Up Studies, MESH: Genetic Therapy, MESH: Humans, MESH: Infant, Newborn, MESH: Mucopolysaccharidosis III* / genetics, MESH: Mucopolysaccharidosis III* / therapy, MESH: T-Lymphocytes, [SDV]Life Sciences [q-bio], [SDV.IMM]Life Sciences [q-bio]/Immunology
Relation: info:eu-repo/semantics/altIdentifier/pmid/34405688; PUBMED: 34405688
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المؤلفون: Jérôme Ausseil, Béatrice Poirier-Beaudouin, Marie-Lise Gougeon, Béatrice Husson, Dimitrios I. Zafeiriou, Marc Tardieu, Giancarlo Parenti, Kumaran Deiva, Michel Zerah, Stéphanie de Bournonville, Jean-Michel Heard
المساهمون: Deiva, K., Ausseil, J., De Bournonville, S., Zerah, M., Husson, B., Gougeon, M. -L., Poirier-Beaudouin, B., Zafeiriou, D., Parenti, G., Heard, J. -M., Tardieu, M., Université Paris-Saclay, AP-HP Hôpital Bicêtre (Le Kremlin-Bicêtre), Institut Fédératif de Biologie (IFB), Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse), Centre de Physiopathologie Toulouse Purpan (CPTP), Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3), Université de Toulouse (UT)-Université de Toulouse (UT)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Service de neurologie pédiatrique [CHU Necker], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), Imagine - Institut des maladies génétiques (IMAGINE - U1163), Université Paris Descartes - Paris 5 (UPD5)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière = Brain and Spine Institute (ICM), Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Département de Santé Globale - Department Global Health, Institut Pasteur [Paris] (IP), Aristotle University of Thessaloniki, University of Naples Federico II = Università degli studi di Napoli Federico II, Telethon Institute of Genetics and Medicine = Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM), Biothérapies pour les Maladies Neurodégénératives, Institut Pasteur [Paris] (IP)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), This study was supported by uniQure, Association Française contre les Myopathies, Institut Pasteur, and Vaincre les Maladies Lysosomales. The study was sponsored by Institut Pasteur during the first 30 months and by uniQure during the following 36 months.
المصدر: Human Gene Therapy
Human Gene Therapy, 2021, 32 (19-20), pp.1251-1259. ⟨10.1089/hum.2021.135⟩مصطلحات موضوعية: cognition, safety, medicine.medical_specialty, [SDV]Life Sciences [q-bio], Genetic enhancement, medicine.medical_treatment, T-Lymphocytes, security, intra cerebral gene therapy, Follow-Up Studie, Mucopolysaccharidosis III, Cerebrospinal fluid, Atrophy, Internal medicine, Genetics, medicine, Clinical endpoint, Humans, Adverse effect, Molecular Biology, MESH: Genetic Therapy, MESH: Humans, business.industry, MESH: Child, Preschool, MESH: Infant, Newborn, Infant, Newborn, Infant, Brain, MESH: Mucopolysaccharidosis III* / genetics, Immunosuppression, MESH: Follow-Up Studies, Genetic Therapy, medicine.disease, MESH: Infant, MESH: Mucopolysaccharidosis III* / therapy, Clinical trial, MESH: T-Lymphocytes, T-Lymphocyte, Child, Preschool, outcome, [SDV.IMM]Life Sciences [q-bio]/Immunology, Molecular Medicine, MESH: Brain / diagnostic imaging, business, Neurocognitive, Follow-Up Studies, Human