يعرض 1 - 16 نتائج من 16 نتيجة بحث عن '"Sproule DM"', وقت الاستعلام: 0.54s تنقيح النتائج
  1. 1
    Academic Journal
    P.066 AVXS-101 gene-replacement therapy (GRT) in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): long-term follow-up from the phase 1 clinical trial

    المؤلفون: Mendell, JR, Lehman, KJ, McColly, M, Lowes, LP, Alfano, LN, Miller, NF, Iammarino, MA, Church, K, Schultz, M, Ogrinc, FG, L’Italien, J, Kernbauer, E, Shah, S, Sproule, DM, Feltner, DE

    المصدر: Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques ; volume 46, issue s1, page S32 ; ISSN 0317-1671 2057-0155

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1017/cjn.2019.166
    https://www.cambridge.org/core/services/aop-cambridge-core/content/view/S0317167119001665

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  2. 2
    Academic Journal
    P.060 Time to treatment effect in Spinal Muscular Atrophy Type 1 (SMA1): an indirect comparison of treatments

    المؤلفون: Finkel, RS, Dabbous, O, Arjunji, R, Droege, M, Feltner, DE, Novack, A, Menier, M, Sproule, DM

    المصدر: Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques ; volume 46, issue s1, page S30 ; ISSN 0317-1671 2057-0155

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1017/cjn.2019.160
    https://www.cambridge.org/core/services/aop-cambridge-core/content/view/S0317167119001604

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  3. 3
    Academic Journal
    B.01 AVXS-101 gene-replacement therapy (GRT) for spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): pivotal phase 3 study (STR1VE) update

    المؤلفون: Day, JW, Chiriboga, CA, Crawford, TO, Darras, BT, Finkel, RS, Connolly, AM, Iannaccone, ST, Kuntz, NL, Pena, LD, Schultz, M, Shieh, PB, Smith, EC, Feltner, DE, Ogrinc, FG, Macek, TA, Kernbauer, E, Muehring, LM, L’Italien, J, Sproule, DM, Kaspar, BK, Mendell, JR

    المصدر: Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques ; volume 46, issue s1, page S10 ; ISSN 0317-1671 2057-0155

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1017/cjn.2019.90
    https://www.cambridge.org/core/services/aop-cambridge-core/content/view/S0317167119000908

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  4. 4
    Academic Journal
    P.061 The value of AVXS-101 gene-replacement therapy for Spinal Muscular Atrophy Type 1 (SMA1)

    المؤلفون: Dabbous, O, Sproule, DM, Feltner, DE, Droege, M, Khan, F, Arjunji, R

    المصدر: Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques ; volume 46, issue s1, page S30 ; ISSN 0317-1671 2057-0155

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1017/cjn.2019.161
    https://www.cambridge.org/core/services/aop-cambridge-core/content/view/S0317167119001616

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  5. 5
    Academic Journal
    P.062 Burden of illness of spinal muscular atrophy (SMA): an update

    المؤلفون: Droege, M, Dabbous, O, Arjunji, R, Gauthier-Loiselle, M, Cloutier, M, Sproule, DM

    المصدر: Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques ; volume 46, issue s1, page S30-S31 ; ISSN 0317-1671 2057-0155

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1017/cjn.2019.162
    https://www.cambridge.org/core/services/aop-cambridge-core/content/view/S0317167119001628

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  6. 6
    Academic Journal
    P.065 AVXS-101 gene-replacement therapy (GRT)) in presymptomatic spinal muscular atrophy (SMA): study update

    المؤلفون: Schultz, M, Swoboda, K, Farrar, M, McMillan, H, Parsons, J, Farrow, M, Ogrinc, FG, Feltner, DE, McGill, BE, Spector, SA, L’Italien, J, Sproule, DM, Strauss, KA

    المصدر: Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques ; volume 46, issue s1, page S31-S32 ; ISSN 0317-1671 2057-0155

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1017/cjn.2019.165
    https://www.cambridge.org/core/services/aop-cambridge-core/content/view/S0317167119001653

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  7. 7
    Academic Journal
    Economic Burden of Infant-Onset (Type 1) Spinal Muscular Atrophy: A Retrospective Claims Database Analysis

    المؤلفون: Dabbous, O, Seda, J, Sproule, DM

    المصدر: Value in Health ; volume 21, page S251 ; ISSN 1098-3015

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1016/j.jval.2018.04.1697
    https://api.elsevier.com/content/article/PII:S1098301518320199?httpAccept=text/xml
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  8. 8
    Academic Journal
    Number Needed to Treat in Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1 Treated with Avxs-101 Relative to Nusinersen

    المؤلفون: Dabbous, O, Cloutier, M, Guerin, A, Pivneva, I, Wu, EQ, Sproule, DM

    المصدر: Value in Health ; volume 21, page S246-S247 ; ISSN 1098-3015

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1016/j.jval.2018.04.1671
    https://api.elsevier.com/content/article/PII:S1098301518319934?httpAccept=text/xml
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  9. 9
    Conference
    Wirtschaftliche Belastung durch frühzeitigen Beginn (Typ 1) bei spinaler Muskelatrophie (SMA1): eine retrospektive Falldatenbank-Analyse

    المؤلفون: Dabbous, O, Seda, J, Droege, M, Sproule, DM

    المصدر: Nervenheilkunde ; 24. Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V. ; ISSN 2567-5788

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1055/s-0039-1685076
    http://www.thieme-connect.de/products/ejournals/html/10.1055/s-0039-1685076

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  10. 10
    Conference
    Genersatztherapie (Gene Replacement Therapy, GRT) mit AVXS-101 bei spinaler Muskelatrophie Typ I (SMA1): Pivotstudie (STR1VE) – Aktualisierung

    المؤلفون: Day, JW, Chiriboga, CA, Crawford, TO, Darras, BT, Finkel, RS, Connolly, AM, Iannaccone, ST, Kuntz, NL, Pena, LDM, Schultz, M, Shieh, PB, Smith, EC, Feltner, DE, Ogrinc, F, Macek, TA, Kernbauer, E, Muehring, LM, L'Italien, J, Sproule, DM, Nagendran, S, Kaspar, BK, Mendell, JR

    المصدر: Nervenheilkunde ; 24. Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V. ; ISSN 2567-5788

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1055/s-0039-1684998
    http://www.thieme-connect.de/products/ejournals/html/10.1055/s-0039-1684998

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  11. 11
    Conference
    Genetic Replacement Therapy (GRT) Clinical Trial with AVXS-101 in Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA): Design of the Phase III Trial and Baseline Demographic Data

    المؤلفون: Schultz, M, Swoboda, K, Kernbauer, E, Ogrinc, F, Feltner, DE, McGill, BE, Sproule, DM, Strauss, KA

    المصدر: Nervenheilkunde ; 24. Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V. ; ISSN 2567-5788

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1055/s-0039-1685081
    http://www.thieme-connect.de/products/ejournals/html/10.1055/s-0039-1685081

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  12. 12
    Conference
    Vergleich des Überlebens, der motorischen Funktion und der Meilensteine der motorischen Entwicklung zwischen AVXS-101 und Nusinersen bei der Behandlung von Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie Typ I (SMA1)

    المؤلفون: Dabbous, O, Maru, B, Jansen, JP, Lorenzi, M, Cloutier, M, Guérin, A, Pivneva, I, Wu, EQ, Arjunji, R, Feltner, DE, Sproule, DM

    المصدر: Nervenheilkunde ; 24. Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V. ; ISSN 2567-5788

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1055/s-0039-1684999
    http://www.thieme-connect.de/products/ejournals/html/10.1055/s-0039-1684999

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  13. 13
    Conference
    Frühdiagnose und Zeit bis zur Wirkung bei spinaler Muskelatrophie Typ I (SMA1)

    المؤلفون: Dabbous, O, Droege, M, Feltner, DE, Novack, A, Menier, M, Sproule, DM

    المصدر: Nervenheilkunde ; 24. Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V. ; ISSN 2567-5788

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1055/s-0039-1685071
    http://www.thieme-connect.de/products/ejournals/html/10.1055/s-0039-1685071

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  14. 14
    Conference
    S61 Onasemnogene abeparvovec gene-replacement therapy (GRT) for spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): preliminary pulmonary and ventilatory findings from the phase 3 study (STR1VE)

    المؤلفون: Shell, R, Day, JW, Chiriboga, CA, Crawford, TO, Darras, BT, Finkel, RS, Connolly, AM, Iannaccone, ST, Kuntz, NL, Peña, LDM, Shieh, PB, Smith, EC, Kausar, I, Schultz, M, Feltner, DE, Ogrinc, FG, Macek, TA, Kernbauer, E, L’Italien, J, Sproule, DM, Kaspar, BK, Mendell, JR

    المصدر: Diagnostic and therapeutic advances in paediatrics ; page A42.1-A42

    الاتاحة: http://dx.doi.org/10.1136/thorax-2019-btsabstracts2019.67
    https://syndication.highwire.org/content/doi/10.1136/thorax-2019-BTSabstracts2019.67

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  15. 15
    Academic Journal
    Prospective cohort study of spinal muscular atrophy types 2 and 3.

    المؤلفون: Kaufmann P, McDermott MP, Darras BT, Finkel RS, Sproule DM, Kang PB, Oskoui M, Constantinescu A, Gooch CL, Foley AR, Yang ML, Tawil R, Chung WK, Martens WB, Montes J, Battista V, O'Hagen J, Dunaway S, Flickinger J, Quigley J

    المصدر: Neurology; 10/30/2012, Vol. 79 Issue 18, p1889-1897, 9p


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  16. 16
    Academic Journal
    Natural history of MELAS associated with mitochondrial DNA m.3243A>G genotype.

    المؤلفون: Kaufmann P, Engelstad K, Wei Y, Kulikova R, Oskoui M, Sproule DM, Battista V, Koenigsberger DY, Pascual JM, Shanske S, Sano M, Mao X, Hirano M, Shungu DC, Dimauro S, De Vivo DC, Kaufmann, P, Engelstad, K, Wei, Y, Kulikova, R

    المصدر: Neurology; 11/29/2011, Vol. 77 Issue 22, p1965-1971, 7p


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